Европейский комитет по лекарственным средствам для человека опубликовал положительное заключение об использовании Kaftrio (tezacaftor / ivacaftor / elexacaftor) для лечения пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше, у которых есть две копии гена мутации F508del, одна копия F508del и мутация минимальной функции. В октябре 2019 г. этот триплет под другой торговой маркой Trikafta уже получил одобрение FDA в качестве средства терапии пациентов старше 12 лет с наиболее распространенной мутацией при муковисцидозе. Результаты двух клинических исследований на поздней стадии заболевания показали, что у пациентов, получавших новый препарат, среднее улучшение функции легких составило 14%, а частота легочных обострений снизилась на 63%, по сравнению с плацебо. За первые три месяца 2020 года уровень его продаж достиг уже 895 миллионов долларов.
Теперь после одобрения препарата Европейским Комитетом по лекарственным препаратам для медицинского применения группа родителей детей с муковисцидозом направила в NHS Англии и Vertex письмо с настоятельным призывом о скорейшем добавлении Kaftrio к используемым в настоящее время лекарствам. Они опасаются задержки такого решения, поскольку в прошлом, с момента одобрения двойной терапии Vertex (Orkambi и Symkevi) до ввода препарата в клиническую практику, прошло 4 года из-за споров по согласованию цены на препарат. «Kaftrio предлагает будущее, которое раньше считалось невозможным, нашим семьям и тысячам людей с муковисцидозом», — говорится в письмах группы, — «препарат наконец-то дает людям реальную надежду — на здоровое, более долгое будущее, возможно, даже нормальную продолжительность жизни».
Бездействие NHS Великобритании привело, по мнению участников группы по муковисцидозу, к смерти многих пациентов, которые так и не смогли получить необходимое лечение. По сообщению Daily Mail, NHS готова объявить финансовую сделку по лекарству, возможно, уже на следующей неделе. В этом случае в Европе препарат смогут получить до 10 000 пациентов.
